Desde que la interferencia por ARN fue descubierta en 1998, los científicos han intentado adquirir la atrayente capacidad de apagar cualquier gen en el cuerpo, en particular los genes con mal funcionamiento que causan enfermedades como el cáncer.Ahora, unos investigadores del MIT y de Alnylam Pharmaceuticals, incluyendo a Daniel Anderson y Robert Langer del MIT, han usado satisfactoriamente la interferencia por ARN para apagar múltiples genes en hígados de ratones.
El nuevo método de transferencia es algunos órdenes de magnitud más efectivo que los métodos anteriores. Es también el primer método que puede transferir cinco genes. Los vehículos de transferencia anteriores podían llevar sólo uno o dos genes.
Esta eficacia mucho mayor permite disminuir considerablemente los niveles de las dosis, y también abre la puerta a preparados que simultáneamente puedan inhibir múltiples genes o vías.
La interferencia por ARN funciona interrumpiendo el flujo de información genética del núcleo de una célula a la maquinaria celular de construcción de proteínas. La llave del éxito es encontrar un modo seguro y eficaz de transferir las hebras cortas de ARN que puedan enlazarse, para luego destruirlo, al ARN mensajero, el cual lleva instrucciones procedentes del núcleo.
Si la misma dosificación usada en los animales de los experimentos fuera adaptada a los humanos, una terapia potencial sólo requeriría una inyección de menos de 1 mililitro (cerca de la quinta parte de una cucharadita) para inhibir a un gen específico, en comparación con los preparados anteriores que hubieran requerido de cientos de mililitros.
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